思合基因(北京)生物科技有限公司

思合基因简介 思合基因（北京）生物科技有限公司成立于 2021 年 11 月。创始团队来自百济神州和 Ionis 等国际知名生物医药企业，具备丰富寡核酸药物开发及商业化经验。公司聚焦于中枢神经、 遗传、代谢、心脑血管、肿瘤和罕见病等难治性疾病的药物开发，致力于为全球患者开发原 创的寡核酸药物。 SicaGeneTM 全球原创寡核酸药物开发平台 寡核酸药物是小分子和单抗后的第三代药物，可靶向大于 70%人类基因组序列，大大拓展可 成药靶点（现有上市药物仅能靶向 600+蛋白，寡核酸可靶向 20000+蛋白），开发成功率高达 62.5%（传统药物开发仅 5.7%），可治疗难治性疾病，市场空间巨大。 针对寡核酸药物开发现存有效靶点筛选效率低（脱靶效应）、化学修饰局限（核酸酶降解、 免疫毒性）、递送组织受限（仅能靶向肝脏）等技术难点，思合基因成功构建自主知识产权 的 SicaGeneTM全球原创寡核酸药物开平台，包括 SicaScreenTM寡核酸序列设计及高通量筛选 平台、SicaChemistryTM寡核酸药物创新组合修饰平台、SicaDeliveryTM寡核酸药创新物递送 平台（肝脏等多组织递送）。思合基因将充分利用 SicaGeneTM 全球原创寡核酸药物开平台的 创新优势，为全球患者持续开发可负担、可及的、高质量寡核酸药物。